Genetic therapy cures hereditary angioedema thanks to dna-editing techniqueGenetische therapie geneest erfelijk angio-oedeem dankzij dna-kniptechniekLa thérapie génique guérit l'angio-œdème héréditaire grâce à la technique d'édition de l'ADN
NRC · 17 June 2026, at 09:23
A groundbreaking study shows that a genetic therapy using the crispr-cas9 technique has significantly reduced symptoms for patients with hereditary angioedema. After treatment, patients experienced 87 percent fewer attacks compared to those on a placebo. This innovative approach involves precisely editing DNA to stop the production of a swelling protein, allowing patients to live more freely. With the promising results, the drug is set to be reviewed by regulatory authorities soon.Een baanbrekende studie toont aan dat een genetische therapie met de crispr-cas9-techniek de symptomen van patiënten met erfelijk angio-oedeem aanzienlijk heeft verminderd. Na de behandeling hadden patiënten 87 procent minder aanvallen in vergelijking met degenen die een placebo kregen. Deze innovatieve aanpak houdt in dat het DNA precies wordt bewerkt om de productie van een zwel-eiwit te stoppen, waardoor patiënten vrijer kunnen leven. Met de veelbelovende resultaten staat het geneesmiddel op het punt om door toezichthouders beoordeeld te worden.Une étude révolutionnaire montre qu'une thérapie génique utilisant la technique crispr-cas9 a considérablement réduit les symptômes des patients atteints d'angio-œdème héréditaire. Après le traitement, les patients ont connu 87 % d'attaques en moins par rapport à ceux sous placebo. Cette approche innovante consiste à modifier précisément l'ADN pour arrêter la production d'une protéine responsable des gonflements, permettant ainsi aux patients de vivre plus librement. Avec ces résultats prometteurs, le médicament doit bientôt être examiné par les autorités réglementaires.
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